ザックリ

脳の難病患者から血液（または皮膚片）を採取する。
患者の血液を研究所でiPS細胞化して培養し脳の病変脳組織をいくつも再現する。
培養液に浮かぶミニ脳たちに旧来の薬をたらして効くかどうか調べる。
「ある程度」効く薬を旧来の薬の中から上手に選別できたよ。
これで使い捨てのお試し患部を手に入れたので、創薬作りで薬効確認作業がはかどるね。
（患者本人の頭をいちいちカチ割って脳に薬たらして観察することはできないから。）



患者由来iPS細胞による脊髄小脳変性症の病態再現
60秒でわかるプレスリリース
甲状腺ホルモンT3の有無によるプルキンエ細胞の形態変化
http://www.riken.jp/~/media/riken/pr/press/2016/20161102_2/digest.jpg
理化学研究所 日本医療研究開発機構 2016年11月2日
http://www.riken.jp/pr/press/2016/20161102_2/digest/


－小脳プルキンエ細胞変性から病態を理解し、創薬への道を開く－

脊髄小脳変性症は、主に小脳や脳幹の神経細胞が選択的に変性、脱落した結果、歩行時にふらついたり、手が震えたり、ろれつが回らないなどの症状を呈する病気です。日本には約3万人の患者がいると推定されています。遺伝性が約1/3を占め、多くの原因遺伝子が明らかになっていますが、その病態や発症のメカニズムはほとんど分かっていません。そのため、根本治療につながる治療法の開発が待たれています。

遺伝性のうち日本で最も多いタイプの一つは、脊髄小脳変性症6型（SCA6）です。SCA6では、小脳皮質での情報処理を中心的に担う、小脳プルキンエ細胞（以下、プルキンエ細胞）特異的に神経変性がみられます。

続きはソースで

理化学研究所
多細胞システム形成研究センター 非対称細胞分裂研究チーム
客員研究員 石田 義人 （いしだ よしひと）
専門職研究員 六車 恵子 （むぐるま けいこ）


報道発表資料（こっちが長くて詳しい）
http://www.riken.jp/pr/press/2016/20161102_2/