1: 2018/09/02(日) 12:13:31.83 ID:CAP_USER
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治療対象となる病気は7000種類以上
ヒト受精卵に最新鋭のゲノム編集技術を施し、深刻な遺伝性疾患の原因を除去することに中国の研究チームが成功した。
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(18)30378-2
これは子供が生まれてくる前に、病気の芽を摘んでしまうことを意味する。こうした治療法がいずれ実用化されれば、人類を苦しめてきた数多くの遺伝病を撲滅できると期待されている。
今回の実験(基礎研究)を行ったのは、広州医科大学と上海科技大学の共同研究チーム。彼らは体外受精(IVF)によって得られたヒト受精卵をゲノム編集し、「マルファン症候群」の原因となる遺伝子変異を修正することに成功した。
この病気は、ヒトの15番染色体上にあるFBN1遺伝子の変異による難病。全身の結合組織が異常を来たすことで、「大動脈瘤」や「骨格変異」、「自然気胸」など様々な症状が引き起こされる。
このマルファン症候群のように、たった1箇所の遺伝子変異によって引き起こされる遺伝病は、一般に「メンデル性疾患(単一遺伝子疾患)」と呼ばれる。メンデル性疾患には全部で7000種類以上あるが、そのうち約4000種類で病気の原因となる遺伝子変異が特定されている。
■米国での実験は評価が定まっていない
こうした遺伝子変異を(ヒト受精卵の段階で)ゲノム編集により修正する試みは、実は今回が初めてではない。2015年頃から(今回と同じく)中国の研究チームによって何度か実施されているが、いずれも失敗に終わっている。
これに世界で初めて成功したのは、オレゴン健康医科大学など米韓中の共同研究チームとされる。彼らは第3世代のゲノム編集技術「クリスパー(・キャス9)」を使って、メンデル性疾患の一種である「肥大型心筋症」の原因となる遺伝子変異を修正する実験を行った。
結果、(実験に使われた)全58個の受精卵のうち42個が狙った通りにゲノム編集され、病気を引き起こす遺伝子変異が修正された。
つまり成功率は72%と完璧ではないが、全部の中から狙い通りにゲノム編集された受精卵だけを選び抜いて子宮に移植すれば、(理論的には)健康な子供が生まれることになる。
この実験結果は昨年8月、英ネイチャー誌に発表され世界的な注目を浴びた。
https://www.nature.com/articles/nature23305
ところが、この直後に米ハーバード大学のジョージ・チャーチ教授ら、一部専門家から異議が唱えられた。それによれば、「この実験を行った(米韓中の)共同研究チームは実験結果を勘違いしており、実際にはヒト受精卵のゲノム編集は為されていない」という。
続きはソースで
https://gendai.ismedia.jp/articles/-/57296
治療対象となる病気は7000種類以上
ヒト受精卵に最新鋭のゲノム編集技術を施し、深刻な遺伝性疾患の原因を除去することに中国の研究チームが成功した。
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(18)30378-2
これは子供が生まれてくる前に、病気の芽を摘んでしまうことを意味する。こうした治療法がいずれ実用化されれば、人類を苦しめてきた数多くの遺伝病を撲滅できると期待されている。
今回の実験(基礎研究)を行ったのは、広州医科大学と上海科技大学の共同研究チーム。彼らは体外受精(IVF)によって得られたヒト受精卵をゲノム編集し、「マルファン症候群」の原因となる遺伝子変異を修正することに成功した。
この病気は、ヒトの15番染色体上にあるFBN1遺伝子の変異による難病。全身の結合組織が異常を来たすことで、「大動脈瘤」や「骨格変異」、「自然気胸」など様々な症状が引き起こされる。
このマルファン症候群のように、たった1箇所の遺伝子変異によって引き起こされる遺伝病は、一般に「メンデル性疾患(単一遺伝子疾患)」と呼ばれる。メンデル性疾患には全部で7000種類以上あるが、そのうち約4000種類で病気の原因となる遺伝子変異が特定されている。
■米国での実験は評価が定まっていない
こうした遺伝子変異を(ヒト受精卵の段階で)ゲノム編集により修正する試みは、実は今回が初めてではない。2015年頃から(今回と同じく)中国の研究チームによって何度か実施されているが、いずれも失敗に終わっている。
これに世界で初めて成功したのは、オレゴン健康医科大学など米韓中の共同研究チームとされる。彼らは第3世代のゲノム編集技術「クリスパー(・キャス9)」を使って、メンデル性疾患の一種である「肥大型心筋症」の原因となる遺伝子変異を修正する実験を行った。
結果、(実験に使われた)全58個の受精卵のうち42個が狙った通りにゲノム編集され、病気を引き起こす遺伝子変異が修正された。
つまり成功率は72%と完璧ではないが、全部の中から狙い通りにゲノム編集された受精卵だけを選び抜いて子宮に移植すれば、(理論的には)健康な子供が生まれることになる。
この実験結果は昨年8月、英ネイチャー誌に発表され世界的な注目を浴びた。
https://www.nature.com/articles/nature23305
ところが、この直後に米ハーバード大学のジョージ・チャーチ教授ら、一部専門家から異議が唱えられた。それによれば、「この実験を行った(米韓中の)共同研究チームは実験結果を勘違いしており、実際にはヒト受精卵のゲノム編集は為されていない」という。
続きはソースで
https://gendai.ismedia.jp/articles/-/57296
引用元: ・【遺伝子医療】ヒト受精卵の「ゲノム編集医療」で中国が独走状態にある理由[08/30]
ヒト受精卵の「ゲノム編集医療」で中国が独走状態にある理由の続きを読む