1: 2015/09/15(火) 09:38:57.40 ID:???.net
アルツハイマー病に世界初の遺伝子治療、変性して弱った脳ニューロンを再び活性化した!
「神経成長因子」遺伝子を導入した10人の脳を調べた結果
Medエッジ 2015年9月15日 9:30 AM
https://www.mededge.jp/a/psyc/19114

アルツハイマー病により、変性して弱った脳の神経細胞を、遺伝子治療で再び活性化できると確認された。

世界初の遺伝子治療として行った臨床試験の治療効果を追跡して検証したものだ。

・10年にわたる治療効果

米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を中心とした研究グループが、神経分野の国際誌ジャマ(JAMA)ニューロロジー誌で2015年8月24日に報告した。

アルツハイマー病は、脳神経の変性によって起こる代表的な病気。効果的な治療法はいまだに見つかっていない。

研究グループは2001年から、アルツハイマー病の「遺伝子治療」の臨床試験に取り組んでいる。
成人の神経変性◯に対する世界でも初めての遺伝子治療となった。

2001年の臨床試験は、初期段階である第1相試験(フェーズ1)として実施。
中間的な臨床試験である第2相試験(フェーズ2)に進んでいる。
今回の報告はフェーズ2の結果発表に先立つフェーズ1の続報となる。

・神経に働くタンパク質

遺伝子治療の中身は「神経成長因子」というアルツハイマー病の軽減につながると見られるタンパク質を脳で増えるようにするというもの。

神経成長因子とは、神経細胞の増殖、維持、生存に欠かせないと知られている。
この神経成長因子の設計図となる遺伝子を、アルツハイマー病の脳に直接導入したり、いったん取り出した神経細胞に入れたりして脳に戻す治療法となっている。
遺伝子導入は、「AAVウイルスベクター法」という方法で行っている。

神経成長因子は、タンパク質のまま薬として使いづらいので遺伝子検査には意義が出てくる。
サイズの大きなタンパク質である神経成長因子を神経の中で作らせて、確実に脳に届けられる。
神経成長因子は全身を巡ると、痛みや体重減少などの副作用につながりやすいところも問題になる。
遺伝子検査ならば脳だけに効くので好ましい。

研究グループは、「脳の標的の場所に正確に注入すると、周辺の変性した神経細胞だけに神経成長因子を導入できる遺伝子治療は理想的」と説明する。

(引用ここまで 全文は引用元参照)

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引用元: 【医学】アルツハイマー病に世界初の遺伝子治療、変性して弱った脳ニューロンを再び活性化した!/米カリフォルニア大

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