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進行性骨化性線維異形成症

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1: 2018/11/05(月) 14:07:22.51 ID:CAP_USER
 筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療に役立つ可能性がある新しい化合物2種類を発見したと、京都大と大日本住友製薬の研究グループが発表した。

 患者数が少ないため研究が進みにくい難病の仕組みや治療法を、患者のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って追究した研究の成果だ。2日の米科学誌「ステム・セル・リポーツ」電子版に掲載された。

 FOPは遺伝子の変異が原因で、本来は骨がない場所に骨ができる病気だ。国内の患者数は、推定80人程度と極めて少なく、治療法は見つかっていない。

続きはソースで

yomiDr. / ヨミドクター(読売新聞)
https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20181102-OYTET50015/
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引用元: 【医学】筋肉の中に骨ができる難病「FOP」の治療薬候補…iPS使い、京大など発見[11/02]

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1: 2017/08/01(火) 23:26:13.89 ID:CAP_USER
iPS創薬、京大が世界初治験へ 骨の難病、9月以降

筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療薬の候補を、京都大の戸口田淳也教授(幹細胞生物学)らのチームが人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って発見し、臨床試験(治験)を9月以降に始めることが1日、分かった。
 
続きはソースで

▽引用元:共同通信 2017/8/1 13:53
https://this.kiji.is/264927935836323849

▽関連
京都大学 研究成果 2017年08月01日
FOPにおける骨化を抑える方法の発見 -FOPの異所性骨形成のシグナル伝達メカニズムの解明-
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2017/170801_1.html
図:今回の結果から考えられる分子メカニズムのモデル
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2017/images/170801_1/02.jpg
ダウンロード (2)


引用元: 【iPS創薬】筋肉の中に骨ができる難病「FOP」の治療薬の候補 京大が世界初治験へ 9月以降©2ch.net

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1: 2015/03/13(金) 05:16:56.55 ID:B+7231La*.net
2015/03/12-22:20

no title


 全身の筋肉などが徐々に硬くなって骨に変化する難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者の皮膚から人工多能性幹細胞(iPS細胞)を作り、発症の原因とされる遺伝子変異を修復することに成功したと、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らの研究グループが12日、発表した。

 修復前後のiPS細胞を比較することで、病気の詳しいメカニズムの解明や新薬開発が期待できるという。論文は米科学誌ステムセルズ電子版に掲載された。

 FOPは200万人に1人が発症するとされ、治療法が確立していない。これまでの研究で「ACVR1」という遺伝子が突然変異し、過剰に働くことが原因と分かっていた。

(2015/03/12-22:20)

(記事の続きや関連情報はリンク先で)
引用元:時事ドットコム http://www.jiji.com/jc/c?g=soc&k=2015031201009

引用元: 【科学】 難病iPSで遺伝子修復=新薬開発に期待-京大 [時事通信]

【朗報】難病iPSで遺伝子修復=新薬開発に期待-京大の続きを読む

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1: 伊勢うどんφ ★ 2013/12/26(木) 12:47:36.81 ID:???

全身の筋肉が骨に変わっていく難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者の皮膚からiPS細胞(人工多能性幹細胞)をつくり、実際の病気と同じような骨への変化を再現できたと、京都大が25日発表した。
病気の詳しい仕組みの理解や薬の開発につながる可能性があるという。

 京大iPS細胞研究所(山中伸弥所長)の戸口田淳也教授らは複数のFOP患者から皮膚の細胞を採取し、iPS細胞を作製して培養。
FOPではない人から作ったiPS細胞と比べると、骨の成分であるカルシウムなどミネラル成分が多く沈着していた。
たまったミネラル成分の内部には、実際の骨と同じような繊維状のコラーゲン組織ができていることも確かめた。

 FOPは200万人に1人が発症するという難病。研究のため患者の病気部分の組織を採取すると病気が進行してしまう。
患者の筋肉細胞では、細胞表面で骨を作る合図を受け取る役目をしているたんぱく質のかたちが、病気でない人とはわずかに異なる。
このたんぱく質にくっつくことで、骨を作る合図が伝わるのをはばむ化学物質を、患者のiPS細胞に加えると、ミネラル成分が余計にたまるのを防げたという。

9

2013年12月25日20時53分 朝日新聞
http://www.asahi.com/articles/ASF0OSK201312250005.html

CIRAニュースルーム
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/131225-105830.html

Orphanet Journal of Rare Diseases
Induced pluripotent stem cells from patients with human fibrodysplasia ossificans progressiva show
increased mineralization and cartilage formation
http://www.ojrd.com/content/8/1/190/abstract



【再生】筋肉が骨に変わる難病「進行性骨化性線維異形成症」、iPSで進行再現/京大の続きを読む
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