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難病

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1: 2015/01/24(土) 22:41:48.22 ID:???0.net
2015/01/23-21:10

 医療費が助成される難病法の「指定難病」について、厚生労働省の検討委員会は23日、2次実施分となる約190疾患の選定を始めた。
3月中に決定し、一般からの意見募集などを経て、夏から助成を開始する方針。

 検討対象となるのは、これまでに研究が進んでいる約600疾患。国内に患者がいない疾患は対象外とされ、情報が少ない疾患も見送られた。
次回会合で厚労省からリストが示され、具体的な検討が始まる。(2015/01/23-21:10)

(記事の続きや関連情報はリンク先で)
引用元:時事ドットコム http://www.jiji.com/jc/c?g=soc_30&k=2015012301016

引用元: 【医療】 指定難病、約190疾患に絞り込むための2次選定開始=600疾患から検討-厚労省 [時事通信]

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1: 2014/11/06(木) 00:14:06.06 ID:???.net
2014.11.4 20:07
難病「視神経脊髄炎」に既存の抗がん剤活用 医師主導で治験

難病の「視神経脊髄(せきずい)炎」に特定の抗がん剤が効くとして、国立病院機構宇多野病院(京都市右京区)の田原将行医師(神経内科)が、患者に投与して効果を確かめる臨床試験(治験)を進めている。
視神経脊髄炎の医薬品として承認されれば、世界初となる見通し。
副作用が知られた既存の医薬品を活用することで、安全性の高い治療法の確立につながることも期待される。

治験中の薬は抗がん剤「リツキシマブ」で、血液のがんといわれる悪性リンパ腫の治療薬。
視神経脊髄炎に対しては日本だけでなく欧米でも未承認だが、効果を実証した臨床研究は複数あるという。
視神経脊髄炎は、失明を含む視力障害や両足のまひ、排尿障害などを引き起こす神経難病で、発症のメカニズムは解明されておらず、再発を繰り返せば神経組織が破壊されてしまう。

田原医師は、米国でリツキシマブを投与された視神経脊髄炎の患者に平成18年から、宇多野病院で投与を継続。
この患者を含む6人への臨床研究を通じ、1回の点滴で約9カ月間、発症を抑えられることを突き止めた。

大学病院の教授らと研究チームを作り、国の科学研究費の助成を受けて今年6月に治験を開始。
患者4人が協力しており、今後は40人を目標に患者を集める。
データを分析して効果が確認されれば、視神経脊髄炎の治療薬として承認を目指す。

----------- 引用ここまで 全文は記事引用元をご覧ください -------------

▽記事引用元
http://www.sankei.com/west/news/141104/wst1411040060-n1.html
http://www.sankei.com/west/news/141104/wst1411040060-n2.html
産経WEST(http://www.sankei.com/west/west.html)2014.11.4 20:07配信記事

引用元: 【医療】難病「視神経脊髄炎」に既存の抗がん剤活用 医師主導で治験__

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1: 2014/12/09(火) 21:33:38.82 ID:???0.net BE:348439423-PLT(13557)
公益財団法人東京都医学総合研究所などは9日、同研究所の田中啓二所長らの共同研究グループが、発症の仕組みが分かっていなかった難病のクッシング病を引き起こす原因遺伝子を発見し、この遺伝子の変異で病気が引き起こされるメカニズムを解明したと発表した。

研究成果は英国時間の8日、英科学誌ネイチャー・ジェネティクスのオンライン速報に掲載された。
同研究所などは、「腫瘍の切除以外に有効な治療法のないクッシング病の治療薬開発に向け、大きな一歩となる」と期待している。

*+*+ CBニュース +*+*
http://www.cabrain.net/news/regist.do;jsessionid=08C66559680327C089F81629C2C34176

引用元: 【社会】難病のクッシング病、発症の仕組みを解明

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1: 2014/11/27(木) 08:41:16.77 ID:???.net
難病患者のiPS細胞 遺伝子修復し正常な細胞に
11月27日 4時10分

難病患者のiPS細胞 遺伝子修復し正常な細胞に筋肉が徐々に衰える「筋ジストロフィー」の患者の細胞からiPS細胞を作り、最先端の技術で遺伝子の異常を修復したうえで、正常な筋肉の細胞を作り出すことに、京都大学の研究グループが成功しました。
遺伝子の異常で起きる病気の再生医療につながるのではないかと期待されています。

京都大学iPS細胞研究所の堀田秋津助教のグループは、筋肉が徐々に衰える難病「筋ジストロフィー」のうち、遺伝子の異常で起きる症状が重いタイプの患者の細胞からiPS細胞を作りました。

続きはソースで

http://www3.nhk.or.jp/news/html/20141127/k10013514241000.html

Stem Cell Reports
Correction of the Dystrophin Gene in Duchenne Muscular Dystrophy Patient Induced Pluripotent Stem Cells by TALEN and CRISPR-Cas9
http://www.cell.com/stem-cell-reports/home#/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(14)00335-X?mobileUi=1

引用元: 【再生】デュシェンヌ型筋ジス由来iPS細胞でTALEN・CRISPR-Cas9によるジストロフィン遺伝子修復に成功、京大

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1: 2014/11/12(水) 21:41:46.74 ID:???*.net
脳血管が細くなり、脳梗塞や手足の脱力などを引き起こす難病「もやもや病」を患う韓国系デンマーク人のルイス・アンデルセン君(9)が、富山大付属病院(富山市杉谷)で手術を受け、11日に退院した。

10月29日に血流を迂回うかいさせるバイパス手術を受け、術後の経過は良好という。
県内で静養した後、今月末に帰国する予定。

同病院によると、もやもや病は日本や韓国など東アジアで多くみられる病気で、脳画像がもやもやして見えることから命名された。同じ病気を患う妹のビクトリアさん(8)が2012年、同病院で手術を受けて成功したことから、兄のルイス君も来日した。

退院したルイス君は「学校に行って友達とサッカーをして遊びたい」と笑顔を見せた。
執刀した脳神経外科長の黒田敏医師(53)は「幸い、脳梗塞が起こる前に手術できた。
後遺症もなく経過は良好。治療はまだ終わっていないが、関門を乗り越えられて安心した」と話した。

2014年11月12日 20時31分
http://www.yomiuri.co.jp/science/20141112-OYT1T50079.html

引用元: 【医療】難病「もやもや病」の手術成功、韓国系デンマーク人のルイス・アンデルセン君(9)…富山大付属病院

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1: 2014/09/18(木) 23:41:26.40 ID:???.net
低身長の難病、既存薬で回復=iPS使い実験、マウスで効果-京大

骨が伸びず低身長になる軟骨無形成症(ACH)の患者から作った人工多能性幹細胞(iPS細胞)に、高コレストロール血症治療薬「スタチン」を投与したところ症状が回復したと、京都大iPS細胞研究所の妻木範行教授らのグループが発表した。
肋骨(ろっこつ)が正常に形成されないタナトフォリック骨異形成症(TD)にも効果があったという。
論文は18日、英科学誌ネイチャー電子版に掲載された。

妻木教授は「10種類以上の薬からスタチンの効果を確認したが、自己判断による内服はとても危険だ」と強調。
患者が市販のスタチンを飲んでも効果がなく、副作用の恐れがあるため絶対に内服しないよう呼び掛けた。
 
ACHやTDは、骨の形成に必要な軟骨細胞の増殖・分化を抑える因子の異常が原因で発症する難病。
患者から軟骨を採取するのが極めて難しいため詳しく調べられず、根本的な治療薬もない。(2014/09/18-02:26)
_________

▽記事引用元
http://www.jiji.com/jc/c?g=soc_30&k=2014091800026
時事ドットコム(http://www.jiji.com/)2014/09/18-02:26配信記事

▽関連リンク
京都大学 iPS細胞研究所 CiRA
スタチンが軟骨無形成症の病態を回復 ~疾患特異的iPS細胞モデルによるドラッグ・リポジショニングの可能性~
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/140918-084300.html

Nature (2014) doi:10.1038/nature13775
Received 01 February 2014 Accepted 19 August 2014 Published online 17 September 2014
http://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/abs/nature13775.html

引用元: 【幹細胞】低身長の難病「軟骨無形成症(ACH)」 スタチンで回復 患者から作ったiPS細胞で実験/京都大

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