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FOP

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1: 2017/10/09(月) 02:42:49.95 ID:CAP_USER
iPS創薬治験1例目に着手 骨の難病、京大が世界初
2017/10/5 21:16

患者の人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いて京都大の研究チームが見つけた、骨の難病の治療薬候補について、京大病院は5日、1例目の臨床試験(治験)に着手したと明らかにした。京大によると、iPS細胞を使って発見した薬の世界初の治験。
 
続きはソースで

▽引用元:共同通信 2017/10/5 21:16
https://this.kiji.is/288623824717939809 
ダウンロード (2)


引用元: 【再生医療】iPS細胞創薬治験1例目に着手 骨の難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」で 京大が世界初

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1: 2017/09/06(水) 23:52:54.54 ID:CAP_USER
世界初、iPS創薬治験7日開始 京大が骨の難病で

患者の人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って京都大の研究チームが見つけた、骨の難病の治療薬候補について、京大病院が7日から臨床試験(治験)を始めることが6日、分かった。京大によると、iPS細胞を使って発見した薬の治験は世界初。
 
続きはソースで

▽引用元:共同通信 2017/9/6 23:29
https://this.kiji.is/278139993853575170
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引用元: 【医学/幹細胞】世界初、iPS創薬治験7日開始 京大が骨の難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」で©2ch.net

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1: 2017/08/01(火) 23:26:13.89 ID:CAP_USER
iPS創薬、京大が世界初治験へ 骨の難病、9月以降

筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療薬の候補を、京都大の戸口田淳也教授(幹細胞生物学)らのチームが人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って発見し、臨床試験(治験)を9月以降に始めることが1日、分かった。
 
続きはソースで

▽引用元:共同通信 2017/8/1 13:53
https://this.kiji.is/264927935836323849

▽関連
京都大学 研究成果 2017年08月01日
FOPにおける骨化を抑える方法の発見 -FOPの異所性骨形成のシグナル伝達メカニズムの解明-
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2017/170801_1.html
図:今回の結果から考えられる分子メカニズムのモデル
http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2017/images/170801_1/02.jpg
ダウンロード (2)


引用元: 【iPS創薬】筋肉の中に骨ができる難病「FOP」の治療薬の候補 京大が世界初治験へ 9月以降©2ch.net

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1: 2015/12/01(火) 08:12:54.75 ID:CAP_USER.net
筋肉が骨に…難病の仕組み解明 iPS使い京大チーム (京都新聞) - Yahoo!ニュース
http://headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20151201-00000001-kyt-sctch

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 患者由来のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い、全身の筋肉などに骨が生じる希少難病・進行性骨化性繊維異形成症(FOP)の発症メカニズムを、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授や池谷真准教授らのグループが解明した。治療薬開発に期待できる。米科学誌で1日発表する。

 FOP患者は国内に約80人で、有効な治療薬は見つかっていない。健常者では骨形成因子(BMP)が細胞膜上のある受容体に働きかけて骨形成を促す。FOP患者では、受容体に異常があると分かっていたが詳しい仕組みは不明だった。

 グループは、患者由来のiPS細胞での実験で、BMPとよく似た構造の体内のタンパク質約30種類を調べた。結果、BMPが作用する受容体が、けがなどの炎症時に増加するアクチビンAも受け入れていると分かった。

 また、患者由来のiPS細胞をマウスに移植して病態の再現にも成功。薬剤効果を生体で検証することが可能となった。戸口田教授は「手術などで炎症があった後に、異常な骨化が進む病態の説明となる。今後、アクチビンA阻害剤などの治療薬開発にも期待できる」と話した。

引用元: 【医学】全身の筋肉などに骨が生じる希少難病・進行性骨化性繊維異形成症(FOP)の発症メカニズムを解明 iPS使い京大チーム

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1: 2015/03/13(金) 05:16:56.55 ID:B+7231La*.net
2015/03/12-22:20

no title


 全身の筋肉などが徐々に硬くなって骨に変化する難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者の皮膚から人工多能性幹細胞(iPS細胞)を作り、発症の原因とされる遺伝子変異を修復することに成功したと、京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らの研究グループが12日、発表した。

 修復前後のiPS細胞を比較することで、病気の詳しいメカニズムの解明や新薬開発が期待できるという。論文は米科学誌ステムセルズ電子版に掲載された。

 FOPは200万人に1人が発症するとされ、治療法が確立していない。これまでの研究で「ACVR1」という遺伝子が突然変異し、過剰に働くことが原因と分かっていた。

(2015/03/12-22:20)

(記事の続きや関連情報はリンク先で)
引用元:時事ドットコム http://www.jiji.com/jc/c?g=soc&k=2015031201009

引用元: 【科学】 難病iPSで遺伝子修復=新薬開発に期待-京大 [時事通信]

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1: 伊勢うどんφ ★ 2013/12/26(木) 12:47:36.81 ID:???

全身の筋肉が骨に変わっていく難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者の皮膚からiPS細胞(人工多能性幹細胞)をつくり、実際の病気と同じような骨への変化を再現できたと、京都大が25日発表した。
病気の詳しい仕組みの理解や薬の開発につながる可能性があるという。

 京大iPS細胞研究所(山中伸弥所長)の戸口田淳也教授らは複数のFOP患者から皮膚の細胞を採取し、iPS細胞を作製して培養。
FOPではない人から作ったiPS細胞と比べると、骨の成分であるカルシウムなどミネラル成分が多く沈着していた。
たまったミネラル成分の内部には、実際の骨と同じような繊維状のコラーゲン組織ができていることも確かめた。

 FOPは200万人に1人が発症するという難病。研究のため患者の病気部分の組織を採取すると病気が進行してしまう。
患者の筋肉細胞では、細胞表面で骨を作る合図を受け取る役目をしているたんぱく質のかたちが、病気でない人とはわずかに異なる。
このたんぱく質にくっつくことで、骨を作る合図が伝わるのをはばむ化学物質を、患者のiPS細胞に加えると、ミネラル成分が余計にたまるのを防げたという。

9

2013年12月25日20時53分 朝日新聞
http://www.asahi.com/articles/ASF0OSK201312250005.html

CIRAニュースルーム
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/131225-105830.html

Orphanet Journal of Rare Diseases
Induced pluripotent stem cells from patients with human fibrodysplasia ossificans progressiva show
increased mineralization and cartilage formation
http://www.ojrd.com/content/8/1/190/abstract



【再生】筋肉が骨に変わる難病「進行性骨化性線維異形成症」、iPSで進行再現/京大の続きを読む
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