1: 白夜φ ★ 2014/02/18(火) 13:23:37.19 ID:???
小児の遺伝性肝臓病、治療に道 既存の薬剤、有効性確認
子どもが発症する遺伝性肝臓病の治療に、既存の薬剤が有効であることを臨床研究で確認したと東京大などのチームが１３日発表した。
これまで肝移植しか治療法がなかった先天性の病気の治療に道を開くと期待される。
肝臓病は「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症２型」で、治療しないと思春期前に肝不全になり死亡する。
海外の調査では数万～数十万人に１人の割合で見つかる希少疾患だという。
チームが有効性を確認したのは、体内のアンモニアが分解できない病気を治療する薬で、既に使われている。
2014/02/14 02:00 【共同通信】
＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿
▽記事引用元 47NEWS 2014/02/14 02:00配信記事
http://www.47news.jp/CN/201402/CN2014021301001938.html
▽関連リンク
東京大学 広報・情報公開 > 記者発表一覧>
希少難治性小児肝疾患の薬物治療の確立に光明 肝移植に代わる治療法へ向けて
http://www.u-tokyo.ac.jp/public/public01_260214_j.html
子どもが発症する遺伝性肝臓病の治療に、既存の薬剤が有効であることを臨床研究で確認したと東京大などのチームが１３日発表した。
これまで肝移植しか治療法がなかった先天性の病気の治療に道を開くと期待される。
肝臓病は「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症２型」で、治療しないと思春期前に肝不全になり死亡する。
海外の調査では数万～数十万人に１人の割合で見つかる希少疾患だという。
チームが有効性を確認したのは、体内のアンモニアが分解できない病気を治療する薬で、既に使われている。
2014/02/14 02:00 【共同通信】
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▽記事引用元 47NEWS 2014/02/14 02:00配信記事
http://www.47news.jp/CN/201402/CN2014021301001938.html
▽関連リンク
東京大学 広報・情報公開 > 記者発表一覧>
希少難治性小児肝疾患の薬物治療の確立に光明 肝移植に代わる治療法へ向けて
http://www.u-tokyo.ac.jp/public/public01_260214_j.html
2: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:35:27.72 ID:A9ro2anY
モルモットとして生かす意味。
3: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:43:02.35 ID:tGNvgRQ0
アンモニアは肝臓以外でも処理できるでしょうに？
本当の原因はなによ？
本当の原因はなによ？
5: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:45:37.29 ID:sKfHEba5
>>3
アンモニアと肝臓病の話しは別でしょ？
アンモニアと肝臓病の話しは別でしょ？
6: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:48:26.49 ID:tGNvgRQ0
>>5
いや、絡めてるのは記事の方でしょｗ
いや、絡めてるのは記事の方でしょｗ
4: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:44:47.52 ID:htYtj9aJ
治す？症状を抑える、じゃなくて？
7: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 13:57:17.64 ID:tGNvgRQ0
排出できないなら新生児と同じくライトを当てるしかないと思う
>>4
どう見ても抑えるというより若干の軽減しか期待できんと思うのだが
>>4
どう見ても抑えるというより若干の軽減しか期待できんと思うのだが
8: 名無しのひみつ 2014/02/18(火) 22:01:27.07 ID:TNsJwdbB
ラクツロース？
9: 名無しのひみつ 2014/02/24(月) 00:24:34.36 ID:0vi6vZSj
せめて成分名かいてくれにゃーわからんわ
既存の薬てなんだよ
既存の薬てなんだよ
12: 名無しのひみつ 2014/02/25(火) 01:05:19.01 ID:xh4+lUVs
>>9
リンク先にフェニルブチレートと書いてあるよ。
日本では2012年承認ですね。
試薬に毛が生えたようなものだけど、1錠約500円なり。
酪酸だから臭いのかな？
リンク先にフェニルブチレートと書いてあるよ。
日本では2012年承認ですね。
試薬に毛が生えたようなものだけど、1錠約500円なり。
酪酸だから臭いのかな？
14: 名無しのひみつ 2014/03/02(日) 04:11:20.14 ID:+MeCYix0
遺伝子がおかしいのに病気が治るとはこれいかに
15: 名無しのひみつ 2014/03/02(日) 16:01:52.12 ID:4jmSbcDX
いや、トランスポーターBSEPをコードする遺伝子は壊れてない。
例えると、排泄ポンプの装置自体はキチンと作られているけど、
それを配達するトラックの荷台が壊れているという感じ。
BSEPは細胞の中で作られてから、細胞膜に運ばれて始めて
機能を発揮するからね。
今回のキモは配達トラックの荷台がくだんの薬物で直ること。
作用機序はわからんけど。
例えると、排泄ポンプの装置自体はキチンと作られているけど、
それを配達するトラックの荷台が壊れているという感じ。
BSEPは細胞の中で作られてから、細胞膜に運ばれて始めて
機能を発揮するからね。
今回のキモは配達トラックの荷台がくだんの薬物で直ること。
作用機序はわからんけど。
11: 名無しのひみつ 2014/02/25(火) 00:56:16.99 ID:xh4+lUVs
BSEPという胆汁酸を排泄するトランスポーターは健常人はちゃんと
膜に挟まって機能しているんだけど、今回の患者さんはBSEPが
膜に挟まらず仕事もせずにそのへんをふよふよしてるわけ。
で、胆汁が溜まって肝機能が悪化。
この治療法はふよふよしているのをちゃんとした場所に戻してあげること。
しかも、既存薬で大した副作用もなく、安い。
何らかの理由で内在化したトランスポーターを膜に局在化する治療法は
世界初では？
膜に挟まって機能しているんだけど、今回の患者さんはBSEPが
膜に挟まらず仕事もせずにそのへんをふよふよしてるわけ。
で、胆汁が溜まって肝機能が悪化。
この治療法はふよふよしているのをちゃんとした場所に戻してあげること。
しかも、既存薬で大した副作用もなく、安い。
何らかの理由で内在化したトランスポーターを膜に局在化する治療法は
世界初では？
13: 名無しのひみつ 2014/02/26(水) 03:29:44.06 ID:pmQqXCwt
>>11
本当なら分子生物学的に面白いかも
本当なら分子生物学的に面白いかも
引用元: ・【医学】希少難治性小児肝疾患「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症２型」 治療に道 既存の薬剤、有効性確認/東京大など
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