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1: 2024/06/12(水) 23:34:29.32
全身の筋肉が次第に衰えていく難病のALS=筋萎縮性側索硬化症の進行を、白血病の治療薬で食い止める可能性。実現すれば『世界初』とされる取り組みの第2相試験の結果を、京都大学iPS細胞研究所などが発表しました。

 ALSは運動神経に異常が起きて全身の筋力が低下し動けなくなる難病で、中年以降に多く、男性のほうが1.3~1.5倍多く、国内に約1万人の患者がいるということです。

 iPS細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは、慢性骨髄性白血病の治療薬である「ボスチニブ」が、ALSの進行を食い止めるのに有効であることを発見。

 ボスチニブは細胞内で不要なたんぱく質の分解を促す機能があり、ALSの原因のたんぱく質を減らすことなどがわかっていました。

◆創薬目指した治験スタート

 2019年から2021年まで行った第1相試験では、ALS患者9人にこの薬を3か月間投与し、そのうちの5人で症状の進行が止まったということです。

 その後、2022年から第2相試験をスタート。ALS患者26人にこの薬を5か月間投与、つまり投与期間を長く、かつ人数を増やして治験を行ってきました。


◆治験の結果は…

 京都大学iPS細胞研究所によりますと、「ボスチニブ」を投与した患者グループは投与していないグループと比較して、日常生活機能低下の抑制が認められるなど、主要な評価項目2つを達成しました。すなわち第1相試験に続き、ボスチニブの有効性が示唆されたということです。

※続きは以下ソースをご確認下さい

6/12(水) 14:15
MBSニュース

https://news.yahoo.co.jp/articles/e61ebeeb82b5cd4e13f4775ad2a86b032236a659

4: 2024/06/12(水) 23:37:01.00
抗がん剤がALSに効くんか

7: 2024/06/12(水) 23:46:28.00
でも承認実用化は10年以上先で値段も高いんでしょ?

99: 2024/06/13(木) 06:43:02.72
>>7
既存薬だし迅速承認されるでしょ
フェーズ3免除で

8: 2024/06/12(水) 23:47:23.24
ボシュリフ錠の薬価は、100mg1錠で3,861.2円です。

32: 2024/06/13(木) 00:07:27.00
>>8
ひえっ
これ高額療養費使える?

34: 2024/06/13(木) 00:13:08.44
>>32
ALSの時点で医療費無料でないのか

43: 2024/06/13(木) 00:22:10.86
>>34
重度になれば身体障害者手帳で福祉医療費の対象になるけど
軽度だと対象外
軽度の時に使いたいのにジレンマだな

12: 2024/06/12(水) 23:48:55.29
もしも完全に進行を止めることができるなら、
早期発見からの投薬管理で実質克服できるのかなぁ

エイズも確かそんな感じなんよね?

13: 2024/06/12(水) 23:49:55.44
今に病気がすべて直るんやろうな

15: 2024/06/12(水) 23:51:24.53
>>13
そうでもない

14: 2024/06/12(水) 23:50:50.61
有り物の薬が他の難病に効くことを発見したというのはノーベル医学賞候補になれるのか

30: 2024/06/13(木) 00:02:08.33
>>14
ドラッグリポジショニング自体はいろんな薬で活発に研究されている
賞を受賞するかどうかは、どんな疾患を阻止/治癒出来るかのよる

17: 2024/06/12(水) 23:52:08.03
病気は薬で治る じゃなくマシになる、てカンジよね。。

19: 2024/06/12(水) 23:52:20.81
治るんじゃなくて止めるだけやね
ずっと投薬しないと駄目なんじゃね

21: 2024/06/12(水) 23:53:07.03
こういうのってさ治験に参加してても偽薬回されて実際には進行を食い止められない人もいるんだよね

29: 2024/06/12(水) 23:59:46.45
>>21
半分は偽薬を投与されるんだよな
かなり残酷だけど効くかもしれない新薬の治験だから患者は参加するしかない

37: 2024/06/13(木) 00:15:16.22
ホーキング博士には間に合わなかった

124: 2024/06/13(木) 10:04:23.77
>>37
ホーキング博士は病気の進行が止まって長生きした例

44: 2024/06/13(木) 00:30:03.48
効くとはいえ一生服用となると、透析以上に医療費かかりそう

46: 2024/06/13(木) 00:36:14.49
苦しみが長くなるだけなんじゃ

133: 2024/06/13(木) 12:20:58.62
>>46
強い進行抑制で根本的治療に繋がるとされてるからかなり希望が持てる

50: 2024/06/13(木) 00:47:53.73
凄いことだ 若い親御さんは是非 子供の成長をみられるようにしてほしい
一方で長生きする価値ってもの考える時期かな

54: 2024/06/13(木) 01:10:58.20
ipsで結果出せよ

104: 2024/06/13(木) 07:23:26.04
>>54
新しい薬の発見てiPSの用途として一番想定されてるところなのだが

55: 2024/06/13(木) 01:13:06.66
これはすげー朗報だよなあ
初期で診断が付けばほぼ変わらない人生を送れるってわけじゃん?
更に完治できるように頑張れ医学界!

がんの方も・・・

60: 2024/06/13(木) 01:21:58.35
いつも心痛む病だから、進行止められたらどんなにいいだろう
患者様は希望を持って、と祈る思い

62: 2024/06/13(木) 01:24:54.00
いつ誰が罹患するかわからない怖さある

64: 2024/06/13(木) 01:33:59.14
エイズもガンも脊髄損傷も薬で治る時代はいつ来るのかな

93: 2024/06/13(木) 06:29:37.24
リウマチとかも薬の進化で昔に比べてだいぶマシになったっぽいな
骨が変形して手術まで行く人がかなり減ったらしい

94: 2024/06/13(木) 06:31:27.16
>>93
そうなんか
昔ほどリウマチって言葉自体きかなくなったなとは思ってた

105: 2024/06/13(木) 07:24:52.23
1万人もいるんだ、思ったより多いな

109: 2024/06/13(木) 07:45:42.11
こういうのに金沢山使えよ

引用元 : 難病ALS 治験患者の半数以上で進行食い止め 白血病の薬「ボスチニブ」治験結果を発表 『世界初』めざすiPS研究所などの取り組み [尺アジ★]